Salut
Un nou fàrmac millora la qualitat de vida i allarga la supervivència de pacients amb un tipus d'ELA
L'Hospital Germans Trias està tractant un home de 44 anys diagnosticat d’ELA per una mutació del gen SOD1
Un especialista de l'Hospital Germans Trias administrant el fàrmac. / HOSPITAL GERMANS TRIAS
Europa Press
L’Hospital Germans Trias de Badalona està tractant el "primer pacient" amb el fàrmac tofersen, una teràpia que s’ha demostrat eficaç per millorar la qualitat de vida i allargar la supervivència de pacients afectats per un tipus d’esclerosi lateral amiotròfica (ELA).
En concret, està tractant un home de 44 anys diagnosticat d’ELA per una mutació del gen SOD1, que representa un 2% de tots els casos i és la segona causa més freqüent d’ELA genètica, segons informa l’hospital en un comunicat.
Aprovació
L’Agència Europea del Medicament va aprovar el 2024 l’ús compassiu del fàrmac tofersen, la primera teràpia autoritzada per la Unió Europea per a l’ELA des del 1996, però no ha estat fins fa pocs mesos que el Ministeri de Sanitat n’ha finançat l’ús.
L’aprovació va estar precedida per un assaig clínic internacional que va demostrar que és eficaç per alentir el deteriorament de la capacitat funcional i preservar la capacitat respiratòria i la força de les persones amb ELA-SOD1.
En un estudi d’extensió, posterior a l’assaig, es va observar que una quarta part dels pacients tractats van experimentar de manera precoç millores en l’escala que determina l’estadi clínic de la malaltia i que mesura la funcionalitat del pacient.
Administració
El fàrmac s’administra mitjançant punció lumbar i consta de tres primeres dosis injectades cada 15 dies, i de dosis posteriors amb periodicitat mensual.
Fer-ho requereix una organització i protocol·lització prèvies, liderades pel Servei de Neurologia del Germans Trias, i coordinació amb Anestesiologia i Reanimació, Farmàcia Hospitalària i l’Hospital de Dia Polivalent.
Un avenç esperançador
L’especialista de la Unitat d’Experiència Clínica de malalties neuromusculars del Germans Trias, Míriam Almendrote, ha assegurat que administrar el nou tractament suposa "un canvi en la manera com s’aborda la malaltia".
"Aquest fàrmac, tot i que no és una cura, sí que és capaç de modificar l’evolució de la malaltia en un subgrup concret de pacients. Això representa un avenç esperançador que obre la porta a una nova etapa en el tractament d’aquesta patologia", ha detallat.
- Som quatre en una habitació des de fa tres anys; vull un pis per als meus fills o acabarem dormint al cotxe
- Dos detinguts per presentar-se conduint un vehicle a un examen de recuperació del permís de conduir
- La nova revolució alimentària reivindica el menjar de les àvies: 'Elles ja practicaven un model més sostenible
- Juan Roig, propietari de Mercadona, sobre la guerra a l'Orient Pròxim: 'Quan les matèries primeres pugen, nosaltres pugem preus
- Alumnes de l'Institut de l'Escala: 'Ens sembla una falta de respecte que les obres del pati estiguin aturades des de fa més d'un any
- Va deixar l’escola per cuidar la seva família: la història de Lola, la dona de 92 anys que ha tornat a classe
- Figueres prepara un dispositiu especial de mobilitat i seguretat per acollir la Volta a Catalunya
- Figueres reobrirà la pujada del Castell la setmana vinent i la inaugurarà el 21 de març amb busos elèctrics fins al Castell
