25 de abril de 2019
25.04.2019

Un nen de sis anys amb leucèmia es cura amb una nova teràpia genètica

Tractat a Sant Joan de Déu, el nen havia patit dues recaigudes després de la quimioteràpia i d'un trasplantament de moll d'os

25.04.2019 | 15:33
Un nen de sis anys amb leucèmia es cura amb una nova teràpia genètica

Un nen de 6 anys que patia una leucèmia limfoblàstica aguda de tipus B i que no responia al tractament convencional s'ha curat i ha pogut tornar a la seva vida normal gràcies a una nova teràpia genètica, denominada CAR-T 19. Aquest nen ha estat tractat a l'Hospital Sant Joan de Déu (HSJD), d'Esplugues de Llobregat, un dels tres únics centres pediàtrics acreditats a Espanya per oferir el tractament CAR-T.

El petit Álvaro ja ha pogut tornar a casa seva a Alacant i aquest mateix dijous els metges de Sant Joan de Déu li han donat permís per fer "una vida normal plena i gaudir de la vida", ha explicat avui amb molta emoció la seva mare, Marina.

La mare de l'Álvaro, amb els doctors Miquel Pons, director mèdic de l'Hospital barceloní, i Susana Rives, l'hematòloga que ha seguit el cas, han donat a conèixer avui en roda de premsa els detalls de l'aplicació del tractament CAR-T 19 en el petit.

L'Álvaro ha estat diagnosticat de leucèmia limfoblàstica aguda quan era molt petit i, després de rebre el tractament habitual i ser sotmès a un trasplantament de medul·la a Alacant, va recaure de la seva malaltia i va ser derivat a Sant Joan de Déu, on se li va aplicar el CAR-T 19 a la tardor de l'any passat.

Després de patir algunes complicacions, de les quals va haver de ser tractat a l'UCI, l'Álvaro ja ha pogut tornar a casa seva, a compartir el seu dia a dia amb el seu germà petit i la resta de la seva família.

El CAR-T 19 és una teràpia que ajuda al sistema immunitari del pacient perquè pugui reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses d'una manera dirigida.

Consisteix a extreure sang del pacient mitjançant afèresi, una tècnica que permet separar els components de la sang, per obtenir limfòcits T, un tipus de cèl·lules del sistema immunitari.

Els limfòcits T extrets al pacient són modificats al laboratori mitjançant tècniques d'enginyeria genètica perquè expressin en la seva superfície el receptor CAR-T, que és capaç de reconèixer l'antigen tumoral CD19, i destruir les cèl·lules cancerígenes.

Una vegada modificats genèticament, en un procés que pot durar de dues a quatre setmanes, els limfòcits són transferits de nou al pacient, que pot fer vida normal al cap d'uns tres mesos.

El cas de l'Álvaro presentat avui és el primer que finança el Sistema Nacional de Salut per a un pacient pediàtric i ha costat uns 320.000 euros, ha indicat el doctor Pons, que ha afegit que l'HSJC ja tenia experiència a aplicar la citada teràpia des de l'any 2016.

De fet, Sant Joan de Déu va ser l'únic hospital espanyol que va participar en l'assaig clínic que la multinacional Novartis va fer a escala mundial amb el CAR-T 19, amb 16 pacients pediàtrics.

D'aquests 16 malalts, la resposta al tractament va ser positiva en un 80% dels casos, i el 62% d'ells continuen sense rastre de la malaltia als dos anys de l'estudi, ha precisat la doctora Rives.

Això no obstant, en alguns casos, un 30% aproximadament, es produeixen complicacions per toxicitat en alguns òrgans i també de tipus neurològic, que han portat part d'aquests pacients a la Unitat de Cures Intensives, ha indicat.

D'altra banda, aquest centre, amb l'Hospital Clínic de Barcelona, ha creat una plataforma conjunta per a la realització d'un assaig de l'anomenat CAR-T Ari, amb deu pacients que pateixen altres tipus de càncer.

Sant Joan de Déu té, a més, dos assajos oberts més amb aquesta tècnica CAR-T, un per aconseguir un CAR-T universal, amb el qual es pogués transfondre les cèl·lules no pròpies del pacient i ja llistes, i un CAR-T de primera línia d'atac al càncer.

Compartir a Twitter
Compartir a Facebook