04 de novembre de 2013
04.11.2013
Nova eina terapèutica

El Vall d'Hebron estudia l'ús dels microRNAs per a un càncer infantil d'alt risc

Es tracta del neuroblastima, un tumor maligne poc freqüent però el més comú en els nadons

05.11.2013 | 18:58
Vall d´Hebron

El Grup de Recerca Translacional del Càncer a la infància del Vall d'Hebron (VHIR) lidera un projecte europeu per a l'estudi dels microRNAs com a eina terapèutica pels neuroblastomes més agressius, un tipus de càncer infantil. Els microRNAs són molècules de RNA no codificant, és a dir, que no serveixen per fer proteïnes, però que tenen un gran paper com a reguladors de l'expressió gènica. A diferència de les teràpies que modulen l'expressió d'un únic gen, un miRNA pot regular diversos gens, minimitzant així el risc de desenvolupament de mecanismes de resistència. Aquesta línia de recerca vol emprar els miRNAs per atacar les cèl·lules del neuroblastoma que són resistents a les teràpies convencionals.

El Neuroblastoma (NBL) és un tumor maligne poc freqüent però el més comú en els nadons, i el tercer en freqüència durant l'edat pediàtrica, especialment durant els primers 2 anys de vida. Afecta 1 de cada 100.000 nens i per això està considerat una malaltia minoritària.

Els seus signes i símptomes són molt variats, en funció de la localització del tumor i de la presència de metàstasi, de manera que no hi ha una única forma de presentació de la malaltia. El NBL pot arribar a ser molt agressiu, tot i que hi ha una gran heterogeneïtat en el curs de la malaltia, de manera que no se sap molt bé com el NBL progressa i adquireix resistència als fàrmacs disponibles actualment.

De fet, la meitat dels pacients es classifiquen com d'alt risc, i requereixen tractament immediat i intens amb quimioteràpia, cirurgia, radiació, trasplantament autòleg de cèl·lules mare i ús d'agents biològics. Malgrat tots aquests esforços terapèutics, més del 20% dels casos no responen al tractament i un terç dels que responen, recaurà al cap d'un temps.

D'altra banda, els nens que es curen i sobreviuen poden patir els efectes secundaris de tots aquests tractaments a llarg termini, com ara esterilitat o aparició d'altres tumors secundaris quan creixen i es converteixen en adults. Per tant, hi ha una necessitat urgent d'identificar noves teràpies per millorar l'eficàcia i la seguretat dels tractaments actuals, segons han explicat els experts a través d'una nota de premsa.

MicroRNAs emprats en nanoteràpia

Els microRNAs són petites molècules que regulen l'expressió gènica. De fet, avui es coneix que més d'un terç de tots els nostres gens es regulen mitjançant microRNAs, de manera que tot apunta a què el seu paper és clau en molts processos cel·lulars, especialment en el procés que condueix a la iniciació i progressió dels tumors.

Segons l'equip d'investigadors del Vall d'Hebron, l'objectiu general d'aquesta línia de treball serà restaurar els nivells de miRNA utilitzant una col·lecció de miRNAs completa en les cèl·lules de NBL altament quimiorresistents i supervisar la resposta amb el miRNA, sols o en combinació amb teràpies que s'utilitzen actualment.

El VHIR ja fa temps que treballa, a través de diversos grups i línies de recerca, en la caracterització de microRNAs com a possibles eines terapèutiques o marcadors moleculars de pronòstic. "Ara, a través d'aquesta nova línia en recerca del càncer infantil, tots els coneixements que es tenen sobre microRNAs es conjugaran per desenvolupar una eina terapèutica basada en nanopartícules per tal de poder dirigir-les específicament a les cèl·lules del neuroblastoma en viu i modular l'expressió dels gens necessaris per obtenir una millor resposta terapèutica, com si es tractés d'un cavall de Troia", explica el Dr. Miquel Segura, responsable d'aquesta línia de recerca pionera en el Grup d'Investigació Translacional del Càncer a la Infància.

De forma complementària, els nivells dels miRNAs seran avaluats retrospectivament en mostres de tumor, per tal de determinar si la seva expressió pot indicar el grau d'agressivitat del tumor o la seva possible resposta al tractament

Compartir a Twitter
Compartir a Facebook